‘É um voto de esperança’: primeira terapia genética para distrofia muscular está perto de ser aprovada, mas será que vai funcionar?

Os pais de crianças com distrofia muscular de Duchenne têm pressionado pela aprovação rápida de terapias. Crédito: Eric Kruszewski/New York Times/Redux/eyevine #Terapia Genética  O caminho para as terapias genéticas para doenças genéticas tem sido longo – e caro – mas o campo poderá receber boas notícias em breve. Em 22 de junho, a Food and …

Médicos israelenses fazem história com tratamento de terapia genética para o cérebro

O procedimento foi realizado no Sheba Medical Center em Ramat Gan | Foto: Yehoshua Yosef #Tratamento  O paciente – Adiroop Kumar, de 4 anos, da Índia – sofre de deficiência de AADC, um distúrbio cerebral que torna impossível para uma criança levantar a cabeça, quanto mais andar ou falar. Os médicos do Sheba Tel-HaShomer Medical …

Pesquisadores dão as boas-vindas à terapia genética para hemofilia de US 3,5 milhões – mas as dúvidas permanecem

A hemofilia é uma condição genética que afeta a formação de coágulos sanguíneos (foto).Steve Gschmeissner/Science Photo Library O medicamento mais caro do mundo tem o potencial de salvar vidas. Mas não pode tratar a forma mais comum da doença. Em 22 de novembro, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou a primeira terapia …

Epilepsia: técnica de terapia genética direcionada a células cerebrais hiperativas mostra-se promissora

Imagem via Pixabay Algo como 50 milhões de pessoas em todo o mundo têm epilepsia. Embora a maioria dessas pessoas possa usar medicamentos para controlar e prevenir suas convulsões, cerca de um terço não responde bem a esses tratamentos. Nesses casos, a única opção disponível para controlar as convulsões é remover a parte do cérebro …

Terapia genética CRISPR se mostra promissora contra doenças do sangue

Crédito: Arshad Arbab / EPA / Shutterstock Os pesquisadores relatam os primeiros sucessos usando abordagens genéticas para tratar a anemia falciforme e ?-talassemia. Em 1949, o bioquímico Linus Pauling declarou a anemia falciforme a primeira “doença molecular” após descobrir que a condição é causada por uma falha na proteína transportadora de oxigênio do corpo, a …

Esta empresa de biohacking está usando uma cidade em uma ilha para testar terapias genéticas controversas

Imagem via Pixabay Sob a regulamentação “favorável à inovação” sob medida em Próspera, Honduras, a Minicircle está conduzindo testes para tentar encontrar as chaves para a longevidade. O anúncio – postado no Mirror, uma plataforma de publicação da Web3, em março do ano passado – delineou uma proposta atraente, embora talvez confusa: “Acessar NFTs para …

O fracasso das terapias genéticas para a devastada comunidade portadora da doença de Huntington

Uma forma mutante da proteína huntingtina, que causa a doença de Huntington, se acumula nas células nervosas. Crédito: Frederic Sadou, ISM / Science Photo Library As esperanças eram grandes por drogas destinadas a reduzir os níveis de uma proteína mutante, mas o desenvolvimento estagnou. Duas empresas farmacêuticas suspenderam os ensaios clínicos de terapias de direcionamento …