Simplificando a edição de RNA para o tratamento de doenças genéticas

Uma alça em gancho de um pré-mRNA. Destacam-se as nucleobases (verde) e o esqueleto ribose-fosfato (azul). Observe que esta é uma única fita de RNA que se dobra sobre si mesma. Crédito: Vossman/Wikipédia Novas pesquisas lideradas por bioengenheiros da Universidade da Califórnia em San Diego podem tornar muito mais simples reparar mutações causadoras de doenças …

Células imunológicas geneticamente modificadas mantiveram duas pessoas livres de câncer por uma década

Uma década depois que dois pacientes com câncer no sangue receberam um novo tipo de imunoterapia envolvendo células imunes chamadas células T que foram geneticamente modificadas, as células ainda estão no corpo das pessoas e seu câncer ainda está em remissão. Uma célula T (laranja) é mostrada atacando uma célula cancerosa (azul) nesta ilustração. ROGER …

Engenheiros desenvolvem uma maneira de ativar seletivamente terapias de RNA em células humanas

Um loop em gancho de um pré-mRNA. Em destaque estão as nucleobases (verde) e a estrutura ribose-fosfato (azul). Observe que esta é uma única fita de RNA que se dobra sobre si mesma. Crédito: Vossman / Wikipedia Pesquisadores do MIT e da Universidade de Harvard desenvolveram uma maneira de ativar seletivamente terapias genéticas em células-alvo, …

Capturando origens e processos adaptativos iniciais subjacentes à resposta da terapia aos tratamentos do câncer

Crédito: Unsplash / CC0 Public Domain Uma equipe de pesquisadores da empresa de biotecnologia Genentech Inc. desenvolveu uma nova maneira de capturar as origens e os primeiros processos adaptativos que estão envolvidos nas respostas terapêuticas aos tratamentos de câncer. Em seu artigo publicado na revista Nature Biotechnology, o grupo descreve como seu novo sistema pode …

Descoberta oferece uma visão para o desenvolvimento de terapias contra o câncer que visam a proteína p53 mutante

Crédito CC0: domínio público A proteína supressora de tumor p53 sofre mutação em mais da metade de todos os cânceres humanos. Vários medicamentos que podem restaurar o p53 mutante à sua função normal de matar o câncer estão em investigação clínica. No entanto, ainda há muito a ser aprendido sobre as várias mutações que levam …

Visão parcial restaurada para deficiente visual graças à optogenética

A técnica optogenética é combinada com vidros que geram luz âmbar – Sahel et al, Nature Medicine e StreetLab / Institut de la Vision Um homem cego teve vislumbres restaurados graças a um tratamento de alta tecnologia com optogenética, que envolve a alteração genética das células nervosas para que respondam à luz. A empresa francesa …

A descoberta de uma nova causa genética para a perda auditiva ilumina como o ouvido interno funciona

Crédito: Unsplash / CC0 Public Domain Um gene chamado GAS2 desempenha um papel fundamental na audição normal e sua ausência causa perda auditiva severa, de acordo com um estudo conduzido por pesquisadores da Escola de Medicina Perelman da Universidade da Pensilvânia. Os pesquisadores, cujas descobertas foram publicadas online hoje na Developmental Cell, descobriram que a …

Terapia experimental injetada em um olho melhora inesperadamente a visão no outro

(LWA/Getty Images) Em um desenvolvimento que pode restaurar a visão de milhares de pessoas com uma condição hereditária chamada Neuropatia Óptica Hereditária de Leber (LHON), os cientistas foram capazes de melhorar a visão em ambos os olhos na maioria dos pacientes – embora apenas um olho tenha sido realmente tratado. O tratamento é um tipo …

Cientistas identificam variantes genéticas ligadas ao risco de COVID-19 grave

(CMB/Getty Images) Ainda não entendemos muito sobre o COVID-19, mas os cientistas deram um passo à frente para descobrir por que alguns pacientes atingem os estágios críticos da doença. Um novo estudo de milhares de pacientes COVID-19 revelou oito sequências genéticas que são mais comuns em pessoas que desenvolvem casos de risco de vida. A …

Um ano depois, o primeiro paciente a obter edição genética para doença falciforme está prosperando

Como milhões de outros americanos, Victoria Grey tem se protegido em casa com seus filhos enquanto os EUA lutam contra uma pandemia mortal e protestos contra a violência policial irromperam por todo o país. Mas Gray não é como nenhum outro americano. Ela é a primeira pessoa com desordem genética a ser tratada nos Estados …