‘É um voto de esperança’: primeira terapia genética para distrofia muscular está perto de ser aprovada, mas será que vai funcionar?

Os pais de crianças com distrofia muscular de Duchenne têm pressionado pela aprovação rápida de terapias. Crédito: Eric Kruszewski/New York Times/Redux/eyevine #Terapia Genética  O caminho para as terapias genéticas para doenças genéticas tem sido longo – e caro – mas o campo poderá receber boas notícias em breve. Em 22 de junho, a Food and …

Novas nanopartículas podem realizar edição de genes nos pulmões

Legenda:Engenheiros do MIT e da Escola de Medicina da Universidade de Massachusetts projetaram um novo tipo de nanopartícula que pode ser administrada aos pulmões, onde pode fornecer RNA mensageiro que codifica proteínas úteis. Créditos:Imagem: iStock, editado pelo MIT News #Nanopartícula  Usando essas partículas de entrega de RNA, os pesquisadores esperam desenvolver novos tratamentos para a …

Além dos bebês CRISPR: como a edição do genoma humano está avançando após o escândalo

Embriões humanos podem ser editados para corrigir genes que causam doenças genéticas. Mas a ciência é controversa. Crédito: Andy Walker, Midland Fertility Services/Science Photo Library #CRISPR  Os pesquisadores discutirão os avanços nas tecnologias de edição do genoma – e a ética de sua implantação – em uma grande cúpula internacional. Quando os pesquisadores se reunirem …

Machine Learning ajuda a projetar correções para falhas genéticas

Um novo estudo publicado na revista Nature Biotechnology usou o machine learning para acelerar o desenvolvimento da edição primária, uma promissora tecnologia de edição de genes. O estudo analisou milhares de sequências de DNA introduzidas no genoma usando editores principais e usou os dados para treinar um algoritmo de machine learning para projetar a melhor …

Sistema de edição de genes CRISPR/Cas9 usado para aprender mais sobre a evolução de vírus gigantes

CRISPR/Cas9 permite a manipulação de A. castellanii. a Construtos usados para expressar constitutivamente Cas9 em A. castellanii. A sequência do gRNA é representada com diamantes seguidos pelo andaime de ligação Cas9 e um A. castellanii tRNA (retângulos amarelos). A localização da fusão GFP-Cas9 para os diferentes construtos é mostrada por fluorescência. As micrografias são representativas …

Estudo com ratos sugere que a genética da longevidade é influenciada por gênero e idade

Análises genéticas em camundongos UM-HET3 usados no Programa de Teste de Intervenções destacam loci de longevidade específicos de sexo e idade. O peso corporal está associado à longevidade, assim como o tamanho da ninhada, por meio de seu efeito no peso corporal. A randomização mendeliana em humanos recapitulou essas relações entre o crescimento inicial e …

Pesquisadores transplantam a máquina de edição de RNA de musgo em células humanas

O editor PPR56, que atua apenas nas mitocôndrias do musgo, edita mais de 900 posições diferentes em transcritos nucleares em células humanas. O tamanho do respectivo nucleotídeo (A, U, C, G) mostra a frequência com que ocorre nesta posição dos alvos editados adicionalmente pelo PPR56 nos transcritos humanos. Crédito: Elena Lesch/Universidade de Bonn Para que …

Cientistas editaram geneticamente um milhão de anos de evolução em DNA de camundongo

Um dos ratos de laboratório usados na pesquisa. (Qian Wang) Alterar o número de cromossomos de um animal pode levar milhões de gerações para acontecer na natureza ao longo da evolução – e agora, os cientistas conseguiram fazer essas mesmas mudanças em camundongos de laboratório em um piscar de olhos relativo. A nova técnica usando …

Nanopartículas lipídicas carregam drogas contra o câncer de edição de genes além das defesas do tumor

Crédito: Nature Nanotechnology (2022). DOI: 10.1038/s41565-022-01122-3 À medida que crescem, os tumores sólidos cercam-se de uma parede de defesas moleculares espessa e difícil de penetrar. Fazer as drogas passarem por essa barricada é notoriamente difícil. Agora, cientistas da UT Southwestern desenvolveram nanopartículas que podem quebrar as barreiras físicas em torno dos tumores para alcançar as …

A maioria das mutações genéticas ‘silenciosas’ são prejudiciais, não neutras, uma descoberta com amplas implicações

Credit: Unsplash/CC0 Public Domain No início da década de 1960, o ex-aluno da Universidade de Michigan Marshall Nirenberg e alguns outros cientistas decifraram o código genético da vida, determinando as regras pelas quais a informação nas moléculas de DNA é traduzida em proteínas, as partes funcionais das células vivas. Eles identificaram unidades de três letras …