Pela primeira vez, os médicos tentaram curar a cegueira ao invadir um paciente com a tecnologia CRISPR.
Uma equipe do Instituto de Saúde e Ciência do Oregon injetou três gotículas de fluido que entregavam os fragmentos de DNA CRISPR diretamente no globo ocular do paciente, relata a Associated Press, na esperança de reverter uma condição genética rara chamada amaurose congênita Leber, que causa cegueira no início. infância.
“Temos literalmente o potencial de pegar pessoas que são essencialmente cegas e fazê-las ver”, disse à AP Charles Albright, diretor científico da Editas Medicine. Editas é uma das empresas de biotecnologia que realmente desenvolveu o tratamento. “Acreditamos que poderia abrir um novo conjunto de medicamentos para alterar seu DNA”.
Embora algumas condições genéticas possam ser tratadas com terapia genética convencional, que substituiria todo o gene mutado em vez de editá-lo, pacientes com amaurose congênita Leber estavam sem sorte. O gene associado à doença é muito grande para ser substituído, então os médicos procuraram o CRISPR em uma tentativa de editar a mutação defeituosa.
“Uma vez que a célula é editada, é permanente e ela persistirá, esperançosamente, durante toda a vida do paciente”, disse Eric AP, um médico do Massachusetts Eye and Ear que trabalhou no projeto.
Levará cerca de um mês para os médicos saberem se esse primeiro experimento funcionou, informou a AP. Se isso acontecer, a equipe planeja hackear mais 18 pacientes – crianças e adultos – com a doença.
Publicado em 08/03/2020 05h48
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