doi.org/10.3390/ijms25168876
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#Glaucoma
Cientistas do Trinity College Dublin desenvolveram uma terapia genética promissora para o glaucoma, que demonstrou proteger as células da retina e estimular a função mitocondrial, com potencial para melhorar significativamente as opções de tratamento.
Pesquisadores do Trinity College Dublin criaram uma terapia genética promissora para tratar o glaucoma, uma doença ocular grave que pode resultar em perda total da visão e atualmente afeta aproximadamente 80 milhões de pessoas no mundo todo. A equipe já havia demonstrado o potencial dessa terapia para tratar a degeneração macular relacionada à idade (DMRI) seca.
Os cientistas acabaram de publicar sua pesquisa no International Journal of Molecular Genetics. Seu trabalho mostra como a terapia genética conferiu benefícios significativos em modelos animais e em células humanas derivadas de pessoas com glaucoma.
Especificamente, a terapia protegeu as principais “células ganglionares da retina” (RGCs) que são importantes para a visão e melhorou sua função em um modelo animal de glaucoma. Em células da retina humana, a administração da terapia genética aumentou o consumo de oxigênio e a produção de ATP (energia), indicando melhor desempenho celular.
A necessidade de novos tratamentos para glaucoma
A primeira autora do artigo de pesquisa publicado, Dra. Sophia Millington-Ward, pesquisadora da Escola de Genética e Microbiologia da Trinity, disse: “O glaucoma é um grupo complexo de neuropatias ópticas e uma das principais causas de cegueira. Na Europa, cerca de 1 em cada 30 pessoas com idade entre 40 e 80 anos tem glaucoma, e isso sobe para 1 em cada 10 em pessoas com mais de 90 anos, então esta é uma condição muito comum que precisa urgentemente de novas opções de tratamento.”
“É uma condição multifatorial com muitos fatores de risco diferentes, o que aumenta a complexidade do tratamento. Os tratamentos atuais para glaucoma se concentram no uso de colírios tópicos, cirurgia ou terapia a laser, no entanto, os resultados são variáveis, com alguns pacientes não respondendo e/ou sofrendo efeitos colaterais graves.”
“A necessidade de melhores opções de tratamento nos inspirou e motivou a continuar desenvolvendo terapias genéticas, e estamos muito satisfeitos com a promessa que está mostrando.”
A promessa da terapia genética
A nova terapia genética usa um vírus aprovado para fornecer um gene aprimorado (eNdi1) desenvolvido pela equipe da Trinity. A terapia foi projetada com o objetivo de aumentar a atividade mitocondrial (as mitocôndrias são “geradores de energia celular” responsáveis “”pela produção de ATP) e reduzir espécies reativas de oxigênio prejudiciais.
Jane Farrar, professora pesquisadora na Escola de Genética e Microbiologia da Trinity, é a autora sênior do artigo de pesquisa publicado. Ela acrescentou: “Desenvolver terapias genéticas amplamente aplicáveis “”para um grande número de pacientes é particularmente importante, dados os altos custos de desenvolvimento associados a cada terapia – e aqui destacamos que esta terapia tem potencial real para aumentar a função mitocondrial no glaucoma.”
A tradução dos estudos para a clínica e os pacientes, embora envolva muitas etapas adicionais, é o próximo foco.
Com base nessas e outras conquistas fundamentais, a equipe da Trinity – junto com Loretto Callaghan – fundou recentemente a Vzarii Therapeutics para agilizar o desenvolvimento futuro das terapias genéticas para DMRI seca e glaucoma em direção a ensaios clínicos em humanos.
Publicado em 15/09/2024 19h12
Artigo original:
- https://scitechdaily.com/breakthrough-gene-therapy-for-glaucoma-shows-promise-in-vision-restoration/
Estudo original: