Terapia genética administrada por vírus cura surdez em menino de 11 anos

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Não há nenhum som que eu não goste

Um menino de 11 anos com surdez congênita agora pode ouvir sons depois de receber uma terapia genética inovadora que substitui um gene mutado pela versão correta, relata o The New York Times.

“Não há som que eu não goste”, disse o garoto Aissam Dam por meio de intérpretes ao NYT. “Eles são todos bons.”

A surdez de Dam foi devido a uma mutação em um gene chamado otoferlin, de acordo com a agência de notícias. O gene produz uma proteína que é um componente chave na transmissão do som entre o ouvido interno e o cérebro, mas uma versão mutada do gene da otoferlina impede esse processo, afetando cerca de 200 mil pessoas em todo o mundo.

No início de outubro do ano passado, Dam foi a primeira pessoa na América a receber a terapia genética com otoferlina como parte de um estudo clínico da empresa farmacêutica Eli Lilly e da Akouos, uma empresa de terapia genética que a Eli Lilly comprou em 2022.

No Hospital Infantil da Filadélfia, os pesquisadores injetaram em um dos ouvidos de Dam um líquido contendo um vírus benigno que transportava cópias funcionais dos genes da otoferlina. Especificamente, eles injetaram os genes normais em sua cóclea, uma cavidade em forma de espiral no ouvido interno que está cheia de líquido e revestida com células ciliadas que enviam informações sonoras ao cérebro.

Demorou pouco tempo – apenas alguns dias – para que a terapia genética fizesse o seu trabalho milagroso, relata o NYT. O pai de Dam disse que seu filho captava sons do trânsito com o ouvido tratado e agora sua capacidade de ouvir está “próxima do normal”.

Dois estudos semelhantes foram realizados recentemente na China, um deles já apresentando resultados notáveis. Existem também dois estudos na Europa que estão em andamento ou planejados e que terão como alvo a mutação da otoferlina.

Com a nova audiência de Dam, o NYT relata que os pesquisadores continuarão o estudo e inscreverão pacientes mais jovens.

Embora este tipo específico de terapia genética tenha como alvo um tipo raro de mutação no ouvido interno, também abre a possibilidade de tratar outras formas de surdez congénita.


Publicado em 25/01/2024 01h54

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