A edição do gene CRISPR será usada no interior dos seres humanos pela primeira vez no tratamento da cegueira

CRISPR é uma técnica de biologia molecular que em poucos anos se tornou protagonista de um avanço surpreendente na genética. Por meio dela é possível: inativar genes (knockout), integrar tasngenes em regiões específicas do genoma (knock-in), mapear genes nos cromossos, regular positiva ou negativamente a expressão gênica (CRISPRa e CRISPRi), rastrear RNAs na célula (RNA tracking), visualizar regiões no genoma (DNA labeling), substituir sequências alélicas (allelic replacement), deletar genes, entre muitos outros. Cada uma dessas diversas abordagens pode ser convertida em aplicações na pesquisa básica (dessecção genética), médica (estudo e combate de doenças), na agricultura (geração de cultivares com novas propriedades), veterinária (animais resilientes a doenças) e indústria (produção de biomoléculas).

O primeiro estudo a testar a tecnologia de edição de genes CRISPR dentro do corpo humano está prestes a começar nos Estados Unidos, de acordo com as informações da imprensa.

O estudo planeja usar CRISPR para tratar uma doença ocular hereditária que causa cegueira, de acordo com a Associated Press.

Pessoas com essa condição têm uma mutação em um gene que afeta a função da retina, as células sensíveis à luz na parte de trás do olho que são essenciais para a visão normal. A condição é uma forma de amaurose congênita de Leber, uma das causas mais comuns de cegueira infantil que afeta cerca de 2 a 3 recém-nascidos em cada 100.000, de acordo com o National Institutes of Health.

O tratamento irá corrigir a mutação usando CRISPR, uma ferramenta que permite aos pesquisadores editar precisamente o DNA em um ponto específico, informou a AP.

Os pesquisadores usarão uma injeção para fornecer o tratamento diretamente às células sensíveis à luz, de acordo com uma declaração da Editas Medicine, a empresa que está conduzindo o estudo juntamente com a Allergan.

O ensaio irá inscrever um total de 18 pacientes, tanto crianças (com idades entre 3 e acima) e adultos.

O novo estudo é diferente da pesquisa controversa de um cientista chinês que usou o CRISPR para editar os genomas de bebês gêmeos no ano passado. Nesse caso, o cientista chinês editou o DNA dos embriões, e essas alterações genéticas poderiam ser transmitidas para a próxima geração, informou a AP. No novo estudo, as edições de DNA feitas em crianças e adultos não podem ser passadas para seus filhos, disse a AP.


Publicado em 31/07/2019

Artigo original: https://www.livescience.com/66040-crispr-human-study-blindness.html


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